Индивидуальный подход генной терапии может заменить медикаментозное лечение ВИЧ

05.02.2013 Инфекции  Нет комментариев

Одной из самых больших проблем в лечении ВИЧ-инфицированных пациентов является количество ежедневных лекарств, которые требуется, чтобы держать вирус в узде. В новом исследовании ученые из школы медицины Стэнфордского Университета, разработали новый подход к генной терапии с учетом того, что они называют ключевой устойчивостью клеток иммунной системы к атакам вируса, что, в конечном итоге, может привести к отказу пациентов от препаратов, вызывающих зависимость.

Как правило, ВИЧ проникает в Т-клетки, привязываясь к одному из двух поверхностных белков, известных как CCR5 и CXCR4. Тем не менее, небольшое количество людей несут в себе мутирующие белки CCR5, что делает их более устойчивыми к ВИЧ-инфекции. Результатом этого является, например, уже знаменитый «берлинский пациент», больной лейкозом с вирусом ВИЧ, который получил трансплантацию костного мозга и впоследствии был вылечен от ВИЧ-инфекции, благодаря донору с мутировавшим геном CCR5.

Это новое исследование опирается на предыдущие работы ученых, которые разработали методику использования белка, которая распознает и связывается с геном рецептора CCR5, генетически изменяя его для имитации естественной устойчивости. Эта техника использует белок, который может разбить фрагменты ДНК, известные как нуклеазы цинкового пальца, эффективно инактивируя ген рецептора.

Эта форма индивидуальной генной терапии, которая блокирует как CCR5, так и CXCR4 была достигнута впервые. Сложный «триплет» анти-ВИЧ генов создает эффективный барьер более чем 1200 раз, увеличивая защиту гена CCR5 и 1700 раз CXCR4.

Однако, этот метод не лишен недостатков. Беспокоит то, что направление иммунных клеток на борьбу с одним вирусом может вызвать непреднамеренное ослабление борьбы с другими болезнями, что может, например, увеличить риск развития рака.

Ученые надеются начать клинические испытания в течение трех-пяти лет.

Читайте также